Contenido
- Tipos de AMD
- Fases del ensayo clínico
- Tratamiento emergente para la DMAE húmeda
- Tratamiento emergente para la AMD seca
- Una palabra de Verywell
La degeneración macular relacionada con la edad (AMD) es la causa más común de ceguera en los Estados Unidos. La afección puede presentarse en dos formas, incluida la AMD húmeda y la AMD seca. Actualmente no existe cura para la AMD y no hay tratamiento disponible para la forma seca de la enfermedad (aparte de las medidas preventivas).
Los científicos están trabajando arduamente para encontrar nuevas soluciones en forma de avances en la degeneración macular, tratamientos emergentes y nuevas investigaciones que pueden ayudar a las personas con AMD a mantener su visión durante el mayor tiempo posible.
Tipos de AMD
La AMD seca y la AMD húmeda tienen características diferentes.
AMD seca
La DMRE seca es la forma más común de la enfermedad; Implica la presencia de depósitos amarillos muy pequeños, llamados drusas, que los médicos pueden detectar mediante un examen ocular.
Las drusas están presentes como parte normal del envejecimiento; pero en AMD, estos depósitos comienzan a crecer (en tamaño y / o número). Este aumento de drusas puede iniciar el proceso de deterioro de la mácula (una zona amarillenta ovalada cerca del centro de la retina).
La mácula es responsable de una visión clara y directa.) La retina es una capa de células sensibles a la luz que provocan impulsos nerviosos, que se envían al nervio óptico y luego viajan al cerebro, donde se forman las imágenes.
A medida que progresa la DMRE seca, las drusas comienzan a crecer y / o aumentan en número y la visión central puede disminuir lentamente debido al deterioro de la mácula.
Qué esperar si tiene degeneración macular secaAMD húmeda
La AMD seca puede progresar a la forma húmeda de la enfermedad. La AMD húmeda involucra vasos sanguíneos anormales que comienzan a desarrollarse debajo de la retina. La DMAE húmeda a menudo progresa muy rápidamente y puede hacer que una persona experimente pérdida de la visión debido al edema o hemorragia de estos vasos sanguíneos inmaduros, lo que da como resultado un daño rápido a la mácula.
Lo que debe saber sobre la degeneración macular húmeda
Fases del ensayo clínico
Para comprender dónde se encuentra un posible tratamiento o medicamento nuevo, con respecto a la probabilidad de que esté disponible para el consumidor, es importante comprender un poco sobre la investigación médica.
Un nuevo medicamento o tratamiento debe pasar con éxito varias fases de ensayos clínicos antes de que el producto pueda comercializarse o venderse al público. Hay varias fases de los estudios médicos, que incluyen:
- Fase I: Un tratamiento o medicamento experimental se prueba en un número limitado de personas (generalmente entre 20 y 80 participantes del estudio). Esta fase inicial tiene como objetivo probar la seguridad del fármaco e identificar posibles efectos secundarios.
- Fase II: Una vez que un medicamento o tratamiento se considera potencialmente seguro, ingresa a las pruebas de fase II destinadas a seguir observando su nivel de seguridad. Esta fase involucra a un grupo más grande (generalmente entre 100 y 300 participantes del estudio).
- Fase III: Después de que se determina que un medicamento o tratamiento es relativamente seguro y eficaz, se vuelve a probar (en un ensayo de fase III) donde los científicos evalúan la eficacia y seguridad, en comparación con el tratamiento estándar. Esta fase involucra a un grupo mucho más grande (alrededor de 1000 a 3000) de participantes del estudio. Una vez que un medicamento o tratamiento pasa esta fase, califica para ser evaluado para la aprobación de la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA).
- Fase IV: Una vez que el nuevo tratamiento o medicamento obtiene la aprobación de la FDA, se prueba una vez más en un ensayo de fase IV, cuyo objetivo es evaluar su seguridad y eficacia a largo plazo, en aquellos que están tomando el nuevo medicamento o se les está administrando el nuevo tratamiento.
Tratamiento emergente para la DMAE húmeda
Si tiene degeneración macular relacionada con la edad, es posible que le entusiasme saber que hay algunos medicamentos y terapias nuevos muy prometedores en el horizonte.
Según la Academia Estadounidense de Oftalmología, hace solo 20 años, si una persona desarrollaba DMAE húmeda, la pérdida de visión era inminente. Pero en 2005, un tratamiento nuevo e innovador, llamado anti-VEGF (que incluye medicamentos como Lucentis, Eylea y Avastin ), estuvo disponible.
Estos medicamentos anti-VEGF funcionan para detener el crecimiento de los vasos sanguíneos y, posteriormente, controlan la fuga y ralentizan el daño a la mácula. Según los expertos, el tratamiento es muy eficaz para preservar la visión central de las personas con DMAE húmeda.
¿Qué son los medicamentos anti-VEGF?
El acrónimo VEGF, que significa factor de crecimiento endotelial vascular, es una proteína que es importante en el crecimiento y desarrollo de nuevos vasos sanguíneos. Cuando se inyectan en el ojo, los medicamentos anti-VEGF ayudan a detener el crecimiento de estos vasos sanguíneos nuevos y anormales.
Quizás el principal inconveniente del tratamiento actual de la DMAE húmeda es el hecho de que las inyecciones (que se administran directamente en la parte posterior del ojo) de medicamentos anti-VEGF deben administrarse cada cuatro a seis semanas.
Hoy en día, existe la esperanza de nuevos tipos de tratamientos anti-VEGF que no necesitarán administrarse con tanta frecuencia como el régimen actual de cuatro a seis semanas. Algunos expertos dicen que algunos de los tratamientos que se están desarrollando en la actualidad pueden incluso curar la enfermedad.
Cómo se trata la degeneración macular relacionada con la edadTerapia genética retiniana
Un nuevo tratamiento prometedor, para la DMAE húmeda, implica la terapia génica retiniana, como alternativa a las inyecciones oculares mensuales. El objetivo de la terapia génica es emplear el cuerpo para producir su propio anti-VEGF insertando un virus inofensivo (llamado virus adenoasociado / AAV) que lleva el gen anti-VEGF en el ADN de una persona.
Más específicamente, la terapia génica RGX-314 solo requiere una inyección, pero debe realizarse mediante un procedimiento quirúrgico. Este tratamiento se está preparando actualmente para entrar en la fase II de los ensayos de investigación clínica.
Estudios sobre RGX-314
Ahora que la FDA aprobó la terapia génica de la retina para otras afecciones oculares de la retina (distintas de la AMD), este tipo de tratamiento parece muy prometedor para las personas con AMD. RGX-314 podría potencialmente funcionar para bloquear VEGF durante años después de su administración; esto, a su vez, ayudaría a inhibir el desarrollo de los síntomas de la DMAE húmeda, es decir, los vasos sanguíneos inmaduros que filtran sangre hacia la retina.
En un ensayo clínico de fase I / II en el que participaron 42 personas, 9 de cada 12 participantes del estudio no requiera más inyecciones anti-VEGF durante seis meses después de una inyección de RGX-314. Además, no se observaron efectos secundarios durante el estudio.
ADVM-022
Otro tipo de terapia génica potencialmente eficaz puede administrarse en un entorno ambulatorio (como el consultorio del médico). Esta terapia se llama ADVM-022 y también está pasando a ensayos clínicos de fase II. Se estima que ambas terapias (ADVM-022 y RGX-314) podrían estar disponibles para personas con AMD húmeda en tan solo tres años (aproximadamente 2023).
El sistema portuario de entrega
El Port Delivery System (PDS) es un aparato muy pequeño (más pequeño que un grano de arroz) que puede almacenar medicamentos anti-VEGF. El PDS se implanta en el ojo durante un procedimiento quirúrgico; funciona para proporcionar una liberación continua de medicación anti-VEFG en el ojo.
El Port Delivery System podría permitir a las personas con AMD húmeda evitar por completo las inyecciones oculares. El procedimiento permite a las personas con AMD húmeda pasar hasta dos años sin necesidad de tratamiento.
El reabastecimiento del medicamento se puede realizar mediante una visita al consultorio médico. Pero el procedimiento para rellenar el medicamento es un poco más complejo que las inyecciones anti-VEGF que actualmente son el tratamiento estándar para la DMAE húmeda.
Este tratamiento innovador se encuentra ahora en ensayos clínicos de fase tres y posiblemente podría estar disponible para el uso del consumidor en los próximos tres años (alrededor del año 2023).
Estudio del sistema de administración de puertos Lucentis (ranibizumab)
Un ensayo clínico controlado aleatorizado de fase II de 2019 (considerado la etiqueta de oro de los estudios médicos), publicado por la Academia Estadounidense de Oftalmología, evaluó la seguridad y la eficacia del Port Delivery System con el fármaco anti-VEGF Lucentis (ranibizumab) para el tratamiento de la DMAE húmeda.
El estudio encontró que el PDS fue bien tolerado y que en las personas con DMAE relacionada con la edad, el PDS dio como resultado una respuesta comparable con las inyecciones mensuales intravítreas (dentro de la parte posterior del ojo) de tratamientos anti-VEGF (ranibizumab).
"Se descubrió que el PDS se tolera bien con el potencial de reducir la carga del tratamiento [la carga de trabajo de la atención médica causada por una afección crónica] en la nAMD [AMD relacionada con la edad] mientras se mantiene la visión", escribieron los autores del estudio. Nota: el estudio de tratamiento con ranibizumab PDS ha progresado (a partir de 2020) a un ensayo en estadio III.
Gotas para los ojos
Las gotas para los ojos anti-VEGF para la AMD húmeda son otra nueva modalidad de tratamiento para la AMD que se encuentra en las etapas iniciales de un ensayo clínico, pero que aún no se ha utilizado en humanos. El tratamiento ha sido probado en animales.
Una vez que las gotas para los ojos medicadas se consideren lo suficientemente seguras para el uso humano, comenzarán los ensayos clínicos.Pueden pasar más de 10 años (alrededor del año 2030) para que las gotas para los ojos anti-VEGF para la DMAE húmeda estén disponibles para el uso del consumidor.
Tabletas orales
Una píldora anti-VEGF, para tomar por vía oral (por vía oral), puede estar disponible para el público en los próximos cinco años (aproximadamente en 2025). La forma de píldora del medicamento permitirá a las personas con AMD húmeda eliminar o reducir la frecuencia de las inyecciones anti-VEGF.
Ahora, en la etapa de fase II de los ensayos de investigación clínica, los desarrolladores de medicamentos orales para la DMAE húmeda están tratando de resolver los errores. El medicamento tiene muchos efectos secundarios en este momento, como náuseas, calambres en las piernas y cambios en el hígado.
Una vez que el medicamento se puede considerar seguro y se pueden eliminar los efectos secundarios peligrosos, se puede considerar para el consumo del consumidor.
Inyecciones de anti-VEGF de mayor duración
La industria farmacéutica está desarrollando varios medicamentos nuevos anti-VEGF, destinados a reducir la frecuencia de las inyecciones. Estos incluyen medicamentos como Abicipar y Sunitinab, que se estiman en alrededor de tres a cinco años (en el año 2023 a 2025) antes de la aprobación para el uso del consumidor.
Otro medicamento nuevo, Beovu, ya ha sido aprobado para su uso en los EE. UU. Las inyecciones de Beovu pueden durar hasta tres meses y se dice que el medicamento innovador es más eficaz para secar el líquido que se ha acumulado en la retina debido a la DMAE húmeda.
Tratamientos farmacológicos combinados
Los nuevos medicamentos combinados para la AMD incluyen una combinación de medicamentos que ya están en el mercado para el tratamiento de la AMD. El objetivo es un enfoque de tratamiento multifacético destinado a aumentar el beneficio de los medicamentos y hacer que las inyecciones duren más.
Una de estas combinaciones es una gota para los ojos para tratar el glaucoma, llamada Cosopt (dorzolamida-timolol), que se está probando en combinación con inyecciones anti-VEGF. Los estudios indican que estos dos medicamentos, cuando se administran juntos, pueden ayudar a reducir el líquido retiniano mejor de lo que pueden lograr las inyecciones anti-VEGF solas.
Radioterapia
Se cree que la radioterapia, similar al tipo de tratamiento comúnmente utilizado para tratar el cáncer, ayuda a retardar el crecimiento de vasos sanguíneos anormales causados por la DMAE húmeda. Se dice que la radioterapia funciona de la misma manera que en el tratamiento del cáncer. Esto se logra mediante la destrucción de las células de crecimiento rápido.
Pero la seguridad a largo plazo aún debe evaluarse antes de que se pueda considerar la radioterapia como una opción principal para el tratamiento de la DMAE. Hay dos tipos de radioterapia disponibles en el Reino Unido y Suiza y pronto se probarán en los Estados Unidos. Se prevé que los ensayos clínicos comiencen dentro de un año (alrededor de 2021).
Tratamiento emergente para la AMD seca
La mayoría de los casos de AMD involucran el tipo de AMD de desarrollo lento, llamado AMD seca. Actualmente, a partir de 2020, no hay opciones de tratamiento disponibles para la DMAE seca, pero se están preparando algunas terapias nuevas y prometedoras.
Terapias con células madre
La terapia con células madre está ganando impulso para todos los tipos de tratamiento en la actualidad, incluidas muchas formas de cáncer, así como para la DMAE seca. El objetivo de la terapia con células madre para la DMAE es que las nuevas células madre puedan reemplazar las células de la retina que han sido dañadas o destruidas por los síntomas de la DMAE.
Las células madre a menudo se introducen en la circulación sanguínea del cuerpo mediante infusión intravenosa. Pero, los investigadores están trabajando en cómo trasplantar las células madre directamente a los ojos. Una estrategia consiste en colocar las células madre en una suspensión líquida que se puede inyectar debajo de la retina.
Aunque la terapia con células madre para la DMAE solo se ha estudiado en pequeños ensayos clínicos, los expertos dicen que este régimen de tratamiento es muy prometedor. El inconveniente es que pueden pasar otros 10 a 15 años (alrededor del año 2030 o 2035) para que las células madre que la terapia sea eficaz y segura para los consumidores.
Estudio de la terapia con células madre para la DMAE
Un pequeño estudio, que involucró a personas con AMD húmeda, publicado por el Revista de Medicina de Nueva Inglaterra, descubrió que el uso de las propias células madre de una persona para reemplazar las células retinianas dañadas, resultó en el mantenimiento de la agudeza visual durante un año después del procedimiento.
Los autores del estudio escribieron: "Esto parece indicar que la cirugía ayudó a detener la progresión de la enfermedad". Aunque este estudio no indica que la terapia con células madre sea eficaz para la DMAE seca, muchos científicos confían en que los próximos estudios sobre células madre la terapia para la DMAE seca será prometedora.
Inyecciones para AMD seca
Apl-2 es un fármaco que se puede inyectar por vía intravítrea (directamente en la parte posterior del ojo) para ayudar a retrasar el progreso de la DMAE seca, protegiendo las células de la retina de la destrucción. Este tratamiento se encuentra en la etapa de prueba de fase III y se espera que esté disponible en aproximadamente tres a cinco años (alrededor del año 2023 al 2025).
Otros posibles tratamientos nuevos para la AMD seca
Hay varias otras nuevas modalidades de tratamiento potencialmente efectivas en el horizonte para la DMAE seca, que incluyen:
- Oracea: Un antibiótico oral con propiedades antiinflamatorias, puede estar disponible para personas en la etapa tardía de la DMAE seca. Oracea se encuentra actualmente en ensayos de fase III y puede estar disponible a partir de 2021.
- Metformina: Un medicamento que se administra comúnmente a las personas que tienen diabetes, se encontró que reduce el riesgo de desarrollar AMD. Esto puede deberse a las propiedades antiinflamatorias de la metformina. La metformina se encuentra en un ensayo de fase II a partir de 2020.
Una palabra de Verywell
Su oftalmólogo (u otro proveedor de atención médica) es el experto en cuanto a qué tipo de tratamiento nuevo para la DMAE podría ser adecuado para usted. Hay muchos factores a considerar, como el tipo de AMD, sus síntomas, así como el nivel de progresión de la enfermedad y más.
Además, no existe un tratamiento único que no tenga inconvenientes. Se puede encontrar que algunos tratamientos emergentes tienen muy pocos efectos secundarios, pero los criterios de selección de pacientes (los criterios utilizados para calificar como participantes del estudio) pueden ser muy estrictos (como para lentes telescópicos implantables quirúrgicamente). Otros tratamientos / medicamentos pueden tener efectos secundarios.
Al final, es importante permanecer abierto a nuevas posibilidades mientras trabaja con su equipo de atención médica para descubrir el mejor tratamiento nuevo para la DMAE para usted.