Contenido
- ¿Qué es un medicamento huérfano?
- Por qué algunos medicamentos son "medicamentos huérfanos"
- Incentivos para incrementar el desarrollo de medicamentos huérfanos
- Oficina de Desarrollo de Productos Huérfanos de EE. UU.
- Ley de medicamentos huérfanos de EE. UU. De 1983
- Efecto de la Ley de medicamentos huérfanos en los productos farmacéuticos de EE. UU.
- Ejemplo de medicamentos disponibles debido a la Ley de medicamentos huérfanos
- Investigación y desarrollo internacional de medicamentos huérfanos
- Comité de Medicamentos Huérfanos
- Reglamento sobre medicamentos huérfanos
¿Qué es un medicamento huérfano?
Un medicamento huérfano es un medicamento (farmacéutico) que permanece subdesarrollado debido a la falta de una empresa para encontrar rentable el medicamento.A menudo, la razón por la que el medicamento no es rentable es que hay relativamente pocas personas que comprarán el medicamento cuando se comparan con la investigación y el desarrollo necesarios para fabricarlo. En palabras simples, los medicamentos huérfanos son aquellos con los que las empresas no esperan ganar mucho dinero y, en cambio, dirigen sus esfuerzos hacia los medicamentos que generarán dinero.
Por qué algunos medicamentos son "medicamentos huérfanos"
Las empresas farmacéuticas (farmacéuticas) y de biotecnología están constantemente investigando y desarrollando nuevos medicamentos para tratar afecciones médicas, y con frecuencia aparecen nuevos medicamentos en el mercado. Las personas que padecen enfermedades o trastornos raros, por otro lado, no ven la misma atención de investigación de medicamentos para sus enfermedades. Esto se debe a que su número es pequeño y, por lo tanto, el mercado potencial de nuevos medicamentos para tratar estas enfermedades raras (comúnmente conocidas como “medicamentos huérfanos”) también es pequeño.
Una enfermedad rara ocurre en menos de 200,000 personas en los Estados Unidos o menos de 5 de cada 10,000 personas en la Unión Europea. Las agencias reguladoras gubernamentales en los Estados Unidos y la Unión Europea han tomado medidas para reducir esta disparidad en el desarrollo de medicamentos.
Incentivos para incrementar el desarrollo de medicamentos huérfanos
Reconociendo que no se habían desarrollado medicamentos adecuados para trastornos raros en los EE. UU. Y que las compañías farmacéuticas en realidad incurrirían en una pérdida financiera al desarrollar fármacos para afecciones raras, el Congreso de EE. UU. Aprobó la Ley de Medicamentos Huérfanos en 1983.
Oficina de Desarrollo de Productos Huérfanos de EE. UU.
La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) es responsable de garantizar la seguridad y la eficacia de los medicamentos en el mercado de los Estados Unidos. La FDA estableció la Oficina de Desarrollo de Productos Huérfanos (OOPD) para ayudar con el desarrollo de medicamentos huérfanos (y otros productos médicos para trastornos raros), incluida la oferta de subvenciones para investigación.
Los medicamentos huérfanos, al igual que otros medicamentos, aún deben ser seguros y efectivos a través de investigaciones y ensayos clínicos antes de que la FDA los apruebe para su comercialización.
Ley de medicamentos huérfanos de EE. UU. De 1983
La Ley de Medicamentos Huérfanos ofrece incentivos para inducir a las empresas a desarrollar medicamentos (y otros productos médicos) para los pequeños mercados de personas con trastornos raros (en los EE. UU., El 47 por ciento de los trastornos raros afectan a menos de 25.000 personas). Estos incentivos incluyen:
- Créditos fiscales federales por la investigación realizada (hasta el 50 por ciento de los costos) para desarrollar un medicamento huérfano.
- Un monopolio garantizado de 7 años sobre la venta de medicamentos para la primera empresa en obtener la aprobación de comercialización de la FDA para un medicamento en particular. Esto se aplica solo al uso aprobado del medicamento. La FDA también podría aprobar otra solicitud para un uso diferente, y la compañía también tendría derechos exclusivos de comercialización del medicamento para ese uso.
- Exenciones de tarifas de solicitud de aprobación de medicamentos y tarifas anuales de productos de la FDA.
Antes de la aprobación de la Ley de Medicamentos Huérfanos, había pocos medicamentos huérfanos disponibles para tratar enfermedades raras. Desde la Ley, la FDA ha aprobado más de 200 medicamentos huérfanos para su comercialización en los EE. UU.
Efecto de la Ley de medicamentos huérfanos en los productos farmacéuticos de EE. UU.
Desde que entró en vigor la Ley de Medicamentos Huérfanos en 1983, ha sido responsable del desarrollo de muchos medicamentos. En 2012, había al menos 378 medicamentos que habían sido aprobados a través de este proceso y el número sigue aumentando.
Ejemplo de medicamentos disponibles debido a la Ley de medicamentos huérfanos
Entre los medicamentos que se han aprobado se incluyen los siguientes:
- Hormona adrenocorticotrópica (ACTH) para el tratamiento de espasmos infantiles
- Tetrabenazina para tratar la corea que se presenta en personas con enfermedad de Huntington.
- Terapia de reemplazo enzimático para personas con trastorno de almacenamiento de glucógeno, enfermedad de Pompe
Investigación y desarrollo internacional de medicamentos huérfanos
Al igual que el Congreso de los Estados Unidos, el gobierno de la Unión Europea (UE) ha reconocido la necesidad de aumentar la investigación y el desarrollo de medicamentos huérfanos.
Comité de Medicamentos Huérfanos
Establecida en 1995, la Agencia Europea de Medicamentos (EMEA) es responsable de garantizar la seguridad y eficacia de los medicamentos en el mercado de la UE. Reúne los recursos científicos de los 25 Estados miembros de la UE. En 2000, se creó el Comité de Medicamentos Huérfanos (COMP) para supervisar el desarrollo de medicamentos huérfanos en la UE.
Reglamento sobre medicamentos huérfanos
El Reglamento sobre medicamentos huérfanos, aprobado por el Consejo Europeo, ofrece incentivos para el desarrollo de medicamentos huérfanos (y otros productos médicos para enfermedades raras) en la UE, que incluyen:
- Exenciones de tarifas relacionadas con el proceso de aprobación de marketing.
- Un monopolio garantizado de 10 años sobre la venta de medicamentos para la primera empresa en obtener la aprobación de comercialización de un medicamento en EMEA. Esto se aplica solo al uso aprobado del medicamento.
- Autorización de comercialización comunitaria: un procedimiento centralizado de autorización de comercialización que se extiende a todos los estados miembros de la UE.
- Asistencia con el protocolo, es decir, la prestación de asesoramiento científico a las empresas farmacéuticas sobre las diversas pruebas y ensayos clínicos necesarios para el desarrollo de un fármaco.
El Reglamento sobre medicamentos huérfanos ha tenido el mismo efecto beneficioso en la UE que la Ley de medicamentos huérfanos en los EE. UU., Lo que ha aumentado considerablemente el desarrollo y la comercialización de medicamentos huérfanos para trastornos raros.
Conclusión sobre la Ley de Medicamentos Huérfanos
En ese momento hay mucha controversia sobre la Ley de Medicamentos Huérfanos, con la necesidad de tratamientos para enfermedades raras en un lado de la escala y las preguntas sobre la sostenibilidad en el otro. Afortunadamente, estos actos, tanto en los Estados Unidos como en Europa, han creado conciencia sobre las muchas enfermedades raras que, cuando se suman, no son tan infrecuentes.
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