Familias predispuestas al cáncer: el síndrome de Li-Fraumeni

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Autor: Judy Howell
Fecha De Creación: 2 Mes De Julio 2021
Fecha De Actualización: 16 Mayo 2024
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Familias predispuestas al cáncer: el síndrome de Li-Fraumeni - Medicamento
Familias predispuestas al cáncer: el síndrome de Li-Fraumeni - Medicamento

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El síndrome de Li-Fraumeni, o LFS, es una condición genética que predispone a las personas a una variedad de cánceres diferentes. Las personas con LFS a menudo desarrollan estos cánceres más temprano en la vida de lo que es típico en la población general. También puede haber un mayor riesgo de cánceres secundarios o posteriores en LFS.

El síndrome se reconoció por primera vez en varias familias que desarrollaron una amplia variedad de cánceres diferentes, especialmente sarcomas, temprano en la vida. Además, los miembros de la familia parecían tener más probabilidades de desarrollar cánceres múltiples, nuevos y diferentes en el transcurso de su vida. Frederick Li y Joseph Fraumeni, Jr., fueron los médicos que informaron por primera vez sobre estos hallazgos en 1969, y así es como LFS obtuvo su nombre.

¿Por qué el mayor riesgo de cáncer?

Las personas con síndrome de Li-Fraumeni tienen un mayor riesgo de cáncer porque han heredado lo que se conoce como una mutación de la línea germinal en un gen importante llamado TP53.

Una mutación de la línea germinal es un cambio genético que ha ocurrido en la línea germinal de los padres del individuo afectado, es decir, una mutación ocurre inicialmente en las células de los ovarios o testículos que dan lugar al óvulo y al esperma. Las mutaciones en estas células son los únicos tipos de mutaciones que pueden transmitirse directamente a la descendencia en el momento de la concepción, cuando el óvulo y el espermatozoide se encuentran para formar un cigoto. Por tanto, las mutaciones de la línea germinal afectarán a todas las células del cuerpo de la nueva descendencia; en contraste, las mutaciones somáticas se desarrollan en algún lugar de un individuo en algún momento después concepción, o mucho, mucho más tarde, y afectan a un número variable de células del cuerpo.


Las mutaciones clave de la línea germinal en familias con LFS son aquellas que afectan la función del gen TP53. En el mundo de la investigación del cáncer, el gen TP53 es tan crítico que se le ha llamado el "guardián del genoma".

TP53 es un gen supresor de tumores, es decir, es un gen que protege a una célula de un paso en el camino hacia el cáncer. Cuando este gen muta de tal manera que no funciona como se esperaba, o cuando su función se reduce en gran medida, la célula puede progresar a cáncer, a menudo en combinación con otros cambios genéticos. Prueba paraTP53 Las mutaciones de la línea germinal se desarrollaron por primera vez en 1990 cuando se confirmó el vínculo entre p53 y LFS. Desde entonces, casi 250 mutaciones en todo elTP53 se han detectado genes.

Una mutación en otro gen, hCHK2, también se ha asociado con LFS, sin embargo, su importancia no está clara. El gen hCHK2 es un gen supresor de tumores que se activa en respuesta al daño del ADN. Solo un pequeño número de familias son portadoras de esta mutación, y los afectados tienen un rango similar de neoplasias malignas como aquellos con las mutaciones TP53.


¿Qué tan alto es el riesgo?

Se ha estimado que, en general, una persona con LFS tiene un 50% de posibilidades de desarrollar cáncer a los 40 años y hasta un 90% de posibilidades a los 60 años.Si tiene LFS, su riesgo individual depende en parte de si es hombre o mujer, y las mujeres generalmente tienen un riesgo más alto que los hombres.

Si observa el riesgo de cáncer de por vida en hombres y mujeres con LFS a los 50 años, entonces el riesgo de desarrollar cáncer se desglosa de la siguiente manera: 93% para mujeres y 68% para hombres. Si desarrollan cáncer, las mujeres también tienden a desarrollar ese cáncer a una edad más temprana: 29 años, en promedio, versus 40 años en los hombres.

El mayor riesgo en las mujeres se debe principalmente al cáncer de mama de inicio temprano, según el estudio de Mai y sus colegas. Estos investigadores también encontraron que, entre las mujeres que dieron positivo a las mutaciones TP53, el cáncer de mama fue, con mucho, la neoplasia maligna más común. La incidencia acumulada de cáncer de mama fue de aproximadamente el 85% a los 60 años. En el mismo estudio, el riesgo de cáncer de mama aumentó significativamente durante los 20 años de la mujer, lo que confirma que la detección del cáncer de mama a partir de los 20 años es una buena práctica en mujeres con LFS.


Este nivel de riesgo de mutaciones de TP53 es comparable al observado en mujeres con mutaciones de la línea germinal en BRCA1 y BRCA2; estos genes se destacaron con informes populares sobre pruebas genéticas de mutaciones de BRCA1 / 2 y mastectomías preventivas (por celebridades como Angelina Jolie).

¿Cuáles son los cánceres centrales involucrados?

Cualquier cáncer puede desarrollarse en cualquier individuo en cualquier momento. Sin embargo, se sabe que las personas con LFS tienen un diagnóstico temprano de cáncer y un alto riesgo de por vida de varios tipos de cáncer "centrales", incluidos los siguientes:

  • Osteosarcoma-el tipo más común de cáncer que comienza en los huesos
  • Sarcomas de tejidos blandos-un tipo de cáncer que se desarrolla a partir de ciertos tejidos, como grasa, músculos, nervios, tejidos fibrosos, vasos sanguíneos o tejidos profundos de la piel
  • Cáncer de mama de aparición temprana
  • Tumores cerebrales
  • Leucemia-un cáncer de las células hematopoyéticas
  • Carcinoma cortical suprarrenal-un cáncer de la corteza suprarrenal, que es la capa externa de las glándulas suprarrenales. Las glándulas suprarrenales se encuentran encima de los riñones y desempeñan un papel importante en diversas funciones hormonales.

En un estudio de 1997 realizado por Kleihues, el sarcoma identificado con más frecuencia en LFS fue el osteosarcoma, correspondiente al 12,6% de los casos, seguido de los tumores cerebrales (12%) y los sarcomas de tejidos blandos (11,6%). De los sarcomas de tejidos blandos, los rabdomiosarcomas (RMS) son los que se identifican con mayor frecuencia. Otros sarcomas menos frecuentes informados incluyen fibrosarcomas (que ya no se considera una entidad verdadera), fibroxantomas atípicos, leiomiosarcomas, liposarcomas orbitarios, sarcomas de células fusiformes y sarcomas pleomórficos indiferenciados. Las neoplasias hematológicas o cánceres de la sangre (como la leucemia linfoblástica aguda y el linfoma de Hodgkin) y los carcinomas adrenocorticales se presentaron con una frecuencia de 4,2 y 3,6%, respectivamente.

A medida que se han identificado más familias con mutaciones genéticas típicas de LFS, se han implicado muchos más cánceres.

El espectro de cáncer de LFS se ha expandido para incluir melanoma, pulmón, tracto gastrointestinal, tiroides, ovario y otros cánceres.

Según las evaluaciones tradicionales, el riesgo de desarrollar sarcoma de tejidos blandos y cáncer de cerebro parece ser mayor en la niñez, mientras que el riesgo de osteosarcoma puede ser mayor durante la adolescencia, y el riesgo de cáncer de mama femenino aumenta significativamente alrededor de los 20 años y continúa en la vejez. edad adulta. Sin embargo, estas estadísticas están sujetas a cambios, ya que las prácticas de prueba de genes de predisposición al cáncer han ido evolucionando.

¿Cómo se define el síndrome de Li-Fraumeni?

Existen diferentes criterios y definiciones para este síndrome. Algunos son más inclusivos que otros. La LFS clásica es la definición más restrictiva, ya que requiere un diagnóstico de sarcoma antes de los 45 años, mientras que las definiciones posteriores, como los criterios de Chompret, intentaron incorporarse al conocimiento científico en evolución sobre los tipos de tumores y las edades en el momento del diagnóstico.

Criterios clásicos de LFS:

  • Se le diagnostica un sarcoma (un tipo de cáncer que incluye células de origen muscular / esquelético / articular / graso) antes de los 45 años. y
  • Un familiar de primer grado (padre, hermano o hijo) con cualquier cáncer diagnosticado antes de los 45 años y
  • Otro pariente de primer o segundo grado (incluye tías, tíos y más) con cualquier cáncer diagnosticado antes de los 45 años o un sarcoma diagnosticado a cualquier edad.

Criterios similares a Li-Fraumeni (LFL):

  • Los criterios de LFL proyectan una red más amplia para incluir otros tipos de cáncer e incluyen a algunos familiares diagnosticados después de los 45 años, y hay dos definiciones diferentes en uso:
  • Definición de abedul: le diagnostican cualquier cáncer o sarcoma infantil, tumor cerebral o carcinoma de la corteza suprarrenal diagnosticados antes de los 45 años. y un familiar de primer o segundo grado con un cáncer típico de Li-Fraumeni (sarcoma, cáncer de mama, tumor cerebral, carcinoma de la corteza suprarrenal o leucemia) a cualquier edad y un familiar de primer o segundo grado con algún cáncer antes de los 60 años.
  • Definición de anguilas: tiene 2 parientes de primer o segundo grado con neoplasias malignas relacionadas con Li-Fraumeni (sarcoma, cáncer de mama, tumor cerebral, leucemia, tumor adrenocortical, melanoma, cáncer de próstata, cáncer de páncreas) a cualquier edad.

Criterios de Chompret:

  • Tiene un tumor que pertenece al espectro tumoral de Li-Fraumeni (sarcoma de tejido blando, osteosarcoma, cáncer de mama premenopáusico, tumor cerebral, carcinoma adrenocortical, leucemia o cáncer de pulmón broncoalveolar) antes de los 46 años.yal menos un familiar de primer o segundo grado con un tumor de Li-Fraumeni (excepto cáncer de mama, si tiene cáncer de mama) antes de los 56 años o con múltiples tumoreso
  • Tiene múltiples tumores (excepto múltiples tumores de mama), 2 de los cuales pertenecen al espectro tumoral Li-Fraumeni y el primero de los cuales ocurrió antes de los 46 añoso
  • Se le diagnostica carcinoma de la corteza suprarrenal o tumor del plexo coroideo, independientemente de sus antecedentes familiares.

Según la revisión de LFS de Schneider y colegas, al menos el 70% de las personas diagnosticadas clínicamente (es decir, utilizando definiciones como las anteriores) tienen una mutación de línea germinal dañina identificable en el gen supresor de tumores TP53.

Manejo de cánceres

Si una persona con LFS desarrolla cáncer, se recomienda el tratamiento rutinario del cáncer, con la excepción del cáncer de mama, en el que se recomienda la mastectomía, en lugar de la lumpectomía, para reducir los riesgos de un segundo cáncer de mama y también para evitar la radioterapia.

Se aconseja a las personas con SLF que eviten la radioterapia siempre que sea posible para limitar el riesgo de neoplasias malignas secundarias inducidas por radiación. Sin embargo, cuando la radiación se considera médicamente necesaria para mejorar la probabilidad de supervivencia de una determinada neoplasia maligna, puede usarse a discreción del médico tratante y del paciente.

Detección y vigilancia

Ha habido un creciente llamado a los expertos para que formen un consenso sobre cómo se debe evaluar y cuidar a las familias con FLS. Desafortunadamente, aunque la ciencia está evolucionando rápidamente, aún no existe tal consenso en todas las áreas.

La frecuencia de los daños TP53 Se desconocen las mutaciones en la población general y se desconoce la verdadera frecuencia de FLS. Las estimaciones varían entre 1 de cada 5.000 y 1 de cada 20.000. A medida que más familias se sometan a la prueba TP53, la verdadera prevalencia de LFS puede volverse más clara.

Abordar el riesgo de cáncer de mama

En los Estados Unidos, las pautas de la National Comprehensive Cancer Network (NCCN) recomiendan una resonancia magnética de mama anual para las edades de 20 a 29 años y una resonancia magnética y mamografía anuales de 30 a 75 años. En Australia, las pautas nacionales recomiendan que se ofrezca la mastectomía bilateral; de lo contrario, se recomienda una resonancia magnética de mama anual de 20 a 50 años. Schon y sus colegas recomiendan que se considere la opción de una mastectomía bilateral para reducir el riesgo o un cribado mamario en mujeres sin cáncer con una mutación en elTP53 gene.

Recomendaciones de la NCCN

Con base en el hallazgo de que el riesgo de cáncer de mama aumenta significativamente después de la segunda década, las recomendaciones han incluido que la mastectomía bilateral debe considerarse a partir de los 20 años. El riesgo anual de cáncer de mama alcanza su punto máximo alrededor de los 40-45 años y luego disminuye, de modo que la mastectomía bilateral es es menos probable que beneficie a las mujeres mayores de 60 años.

  • Conocimiento de los senos, a partir de los 18 años, con autoexamen de los senos periódico y constante.
  • Examen clínico de las mamas, cada 6 a 12 meses, a partir de los 20 años
  • Edad de 20 a 29 años, detección anual de resonancia magnética de mama con contraste
  • Edad de 30 a 75 años, detección anual de resonancia magnética de mama con contraste y mamografía con consideración de tomosíntesis
  • Edad> 75 años, el manejo debe considerarse de forma individual.
  • Para las mujeres con una mutación de TP53 que reciben tratamiento por cáncer de mama y que no se han sometido a una mastectomía bilateral, la detección con resonancia magnética de mama anual y mamografía debe continuar como se describe anteriormente.
  • Cuando se discute la opción de la mastectomía para reducir el riesgo, debe haber asesoramiento sobre el grado de protección, el grado de riesgo de cáncer específico por edad, las opciones de reconstrucción y los riesgos competitivos de otros cánceres. Los aspectos psicosociales, sociales y de calidad de vida de someterse a una mastectomía para reducir el riesgo deben incluirse en dichas discusiones.

Abordar otros riesgos de cáncer

Recomendaciones de la NCCN

  • Examen físico completo que incluye un examen neurológico con un alto índice de sospecha de cánceres raros y segundas neoplasias malignas en sobrevivientes de cáncer cada 6 a 12 meses.
  • Colonoscopia y endoscopia superior cada 2 a 5 años a partir de los 25 años o 5 años antes del primer cáncer de colon conocido en la familia (lo que ocurra primero).
  • Examen dermatológico anual a partir de los 18 años.
  • IRM anual de cuerpo entero
  • La resonancia magnética cerebral anual se puede realizar como parte de la resonancia magnética de cuerpo entero o como un examen separado.

Otras formas de detección y vigilancia

Hubo un ensayo piloto de tomografía por emisión de positrones (FDG-PET) / TC en adultos con LFS que detectó tumores en tres de 15 individuos. Estas exploraciones PET-CT, aunque son excelentes para encontrar ciertos tumores, también aumentan la exposición a la radiación cada vez que se realizan, por lo que este método de exploración se detuvo y se cambió a la resonancia magnética de cuerpo entero para adultos conTP53 variantes dañinas.

Varios grupos de investigación han comenzado a utilizar un programa de detección intensivo que incluye resonancia magnética rápida de cuerpo entero, resonancia magnética cerebral, ecografía abdominal y pruebas de laboratorio de la función cortical suprarrenal. Este tipo de programa de vigilancia puede mejorar la supervivencia de las personas con SLF al detectar tumores antes de que aparezcan síntomas, pero se necesitan más estudios para demostrar que este tipo de régimen funciona en adultos y niños con SLF.

Se ha preguntado a las personas con SLF sobre sus actitudes hacia la vigilancia del cáncer, y la mayoría parece creer en el valor de la vigilancia para detectar tumores en una etapa temprana. También informaron una sensación de control y seguridad asociada con la participación en un programa de vigilancia regular.

Prueba de niños para mutaciones de TP53

Es posible evaluar a niños y adolescentes para detectar las mutaciones distintivas de la LFS, pero se han planteado preocupaciones sobre los posibles riesgos, beneficios y limitaciones de hacerlo, incluida la falta de estrategias comprobadas de vigilancia o prevención, y preocupaciones sobre la estigmatización y la discriminación.

Se recomendó realizar pruebas a personas menores de 18 años paraTP53 Las variantes patógenas se realizarán dentro de un programa que proporcione información y asesoramiento tanto antes como después de la prueba.

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