Contenido
- Introducción a la adrenoleucodistrofia (ALD)
- ¿Qué es el aceite de Lorenzo?
- El niño que inspiró el tratamiento
- Disponibilidad de aceite de Lorenzo
Introducción a la adrenoleucodistrofia (ALD)
La adrenoleucodistrofia (ALD) es una enfermedad genética que provoca la acumulación de ácidos grasos de cadena larga que destruyen la mielina, la cubierta protectora de las neuronas del cerebro. Sin estas cubiertas protectoras, pueden ocurrir síntomas degenerativos como ceguera, sordera, convulsiones, pérdida del control muscular y demencia progresiva.
Los síntomas de la ALD generalmente aparecen entre los cuatro y los diez años. La enfermedad progresa rápidamente y por lo general es fatal dentro de los dos a cinco años de la aparición de los síntomas. Debido a la forma en que se hereda la ALD, a través del cromosoma X, la forma más grave de la afección afecta solo a los niños. La glándula suprarrenal también se ve afectada, conocida como enfermedad de Addison, en el 90 por ciento de los casos.
¿Qué es el aceite de Lorenzo?
Según The Myelin Project, Lorenzo's Oil es una combinación de 4 a 1 de ácido erúcico y ácido oleico, extraído del aceite de colza y de oliva, respectivamente. Se ha demostrado que la terapia con aceite, si se inició temprano en niños asintomáticos con ALD, o niños que aún no han mostrado síntomas, reduce la cantidad de ácidos grasos de cadena larga cuando se ingieren a diario, lo que puede retardar la aparición de la enfermedad.
Sin embargo, los estudios no han podido demostrar que el aceite detenga la progresión de la enfermedad y se sabe que no revierte ni repara la mielina dañada. El mejor tratamiento disponible en la actualidad para la ALD es un trasplante de médula ósea mientras aún está asintomático. Sin embargo, los trasplantes de médula ósea son muy riesgosos para los pacientes jóvenes debido a los riesgos de infección y rechazo.
El niño que inspiró el tratamiento
El tratamiento se llama "aceite de Lorenzo" en honor a Lorenzo Odone, un niño con ALD cuyos padres, Michaela y Augusto, se negaron a aceptar que no había tratamiento para la ALD y que Lorenzo moriría poco después de su diagnóstico en 1984. A través de una intensa investigación y perseverancia , Los padres de Lorenzo ayudaron a desarrollar el aceite.
Después de tomar el aceite todos los días desde su desarrollo, Lorenzo finalmente superó las predicciones de los médicos en más de 20 años. Murió un día después de cumplir 30 años por complicaciones de una neumonía. La historia de la familia fue retratada en la famosa película de 1992, Aceite de Lorenzo, protagonizada por Susan Sarandon y Nick Nolte.
Disponibilidad de aceite de Lorenzo
Actualmente, el aceite de Lorenzo solo está disponible para pacientes en los Estados Unidos que están inscritos en un ensayo clínico, ya que todavía se considera un fármaco experimental. El aceite no ha sido aprobado por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) para su comercialización. Dicho esto, algunos seguros pueden cubrir el costo del tratamiento experimental. El aceite es fabricado conjuntamente por Croda International de Gran Bretaña y SHS International. SHS International es el distribuidor mundial del aceite.